国家药监局批准马塔西单抗注射液，血友病治疗迎来突破性创新
血友病患者群体迎来重大利好，每周一次皮下注射即可有效预防出血，告别传统静脉输注的沉重负担。
国家药品监督管理局近日正式批准辉瑞公司申报的马塔西单抗注射液（商品名：友瑞宁）上市。这一突破性疗法为12岁及以上、体重不低于35公斤的重型A型或B型血友病患者提供了新的预防治疗选择。
作为全球首款每周一次固定剂量皮下注射的非因子创新药物，马塔西单抗的上市标志着中国血友病治疗领域取得重大进展。
01 三重创新：突破血友病传统治疗模式
马塔西单抗注射液的出现打破了血友病治疗数十年的传统模式，带来三重根本性创新。
创新机制：该药基于“靶向TFPI的凝血再平衡”机制研发，不再直接替代缺失的凝血因子，而是通过抑制体内天然抗凝血蛋白——组织因子途径抑制物（TFPI），促进凝血酶生成，恢复凝血平衡。
给药方式：与传统凝血因子替代疗法每周多次静脉注射相比，马塔西单抗采用固定剂量皮下注射，且只需每周一次，显著减轻治疗负担。
广泛适用：它可以同时适用于不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病和不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病，打破了传统疗法对血友病类型的限制。
02 临床优势：显著降低出血频率，提升治疗依从性
全球III期BASIS研究数据证实，马塔西单抗在降低出血频率方面表现卓越。
在不伴抑制物队列中，患者规律治疗12个月后，相比既往按需治疗，年化出血率降低92%；相比既往常规预防治疗，年化出血率再降低35.5%。
扩展研究显示，在最长达28个月的治疗随访中，患者的中位年化出血率持续下降至零。
对中国血友病患者而言，马塔西单抗带来的不仅是出血频率的减少，更是治疗依从性的根本性提升。
首都医科大学附属北京儿童医院血液病科主任吴润晖教授指出：“青少年患者面临的最大挑战是传统治疗带来的频繁静脉穿刺的痛苦，以及体重变化导致的剂量调整难题。”
而固定剂量、每周一次的皮下注射，大大减轻了这些负担。
03 患者受益：从生存到生活的质量转变
血友病是一种罕见的遗传性凝血功能障碍疾病，患者常因反复出血导致关节损伤甚至致残。
根据《血友病诊断与治疗中国专家共识（2017年版）》，中国血友病患病率约为2.73/10万，三分之二的患者成年后都会因关节和肌肉损伤而致残。
传统治疗多依赖凝血因子替代疗法，需要每周多次静脉注射，沉重的治疗负担使得患者难以坚持规范预防，从而导致长期关节损害和生活质量下降。
辉瑞全球高级副总裁、辉瑞中国区总裁Jean-Christophe Pointeau表示：“友瑞宁®改变传统疗法一周多次、静脉输注给患者及家人带来的心理负担和用药负担，帮助患者改善其生活质量、摆脱疾病束缚。”
马塔西单抗让血友病患者看到了回归正常生活的希望——患血友病的青少年能跑能跳，职场人员能重回工作岗位。
04 审批意义：从博鳌首例到全国上市，提升药物可及性
马塔西单抗的获批历程体现了中国药品审评审批制度的优化与进步。
2024年10月和11月，该药先后获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧盟委员会（EC）批准。
2025年2月，马塔西单抗作为中国首例处方及美国以外全球首例应用落地海南博鳌乐城，得益于“先行先试”政策，中国患者得以同步享受国际前沿疗法。
值得一提的是，首个在博鳌接受治疗的患者通过医保政策实现了零支付，展现了药物可及性提升的积极意义。
中国罕见病联盟执行理事长李林康强调：“作为首个纳入国家药品监督管理局药品审评中心‘关爱计划’的药物，马塔西单抗的获批彰显了国家对罕见病患者的重视。”
马塔西单抗的问世意味着血友病治疗从传统的因子替代模式迈入了非因子治疗新时代。中国医学科学院血液病医院杨仁池教授评价道，马塔西单抗的引入不仅将提升患者的治疗体验和预后，也将推动我国血友病诊疗模式的转型与学科发展。
随着这一创新疗法在中国正式上市，血友病患者距离“让患血友病的青少年能跑能跳，让职场人员重回工作岗位”的理想目标更近了一步。
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